ناشناس

سوال 1561

بیماری SMA چیست؟ آیا درمان دارد؟

ثبت پاسخ جدید

برای ثبت پاسخ، لطفا وارد حساب کاربری خود شوید.

پاسخ‌ها

1 پاسخ

بیماری اس ام ای یک بیماری ارثی عصبی ماهیچه ای یا نوروماسکولار است که می تواند کشنده باشد. در فرم بسیار شدید آن (SMA1) اغلب بیماران قبل از یک سالگی دچار مرگ می شوند.اولین داروی درمانی آتروفی عضلانی ستون فقرات یا اس ام ای تایید شده تاثیر نوسینرسن (با نام تجاری spinraza) برای کاهش خطر مرگ ثابت شده است.